观合医药助力全球首个BCMA靶向疗法Carvykti®西达基奥仑赛获批2线治疗r/rMM

2024年4月6日，传奇生物（NASDAQ: LEGN）在美国新泽西州萨默塞特宣布， 美国食品药品监督管理局（FDA）已批准CARVYKTI®（西达基奥仑赛，cilta-cel）用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者，这些患者既往至少接受过一线治疗（包括一种蛋白酶体抑制剂[PI]和一种免疫调节剂[IMiD]）且对来那度胺耐药。CARVYKTI®是首个且唯一获批用于多发性骨髓瘤患者二线治疗的 B 细胞成熟抗原 (BCMA) 靶向疗法，包括CAR-T疗法、双特异性抗体和抗体药物偶联物 (ADC)。

传奇生物首席执行官黄颖博士表示：”CARVYKTI®适应症的扩大有望改变多发性骨髓瘤的治疗格局，为医生和患者提供了一种可在早期治疗方案中使用的个性化免疫疗法。多发性骨髓瘤是一种无法治愈且不断进展的血液肿瘤，会导致患者复发并产生耐药，因此亟需创新的治疗选择。我们致力于改善血液肿瘤患者的生活质量，并持续努力开发出能够为患者带来治愈希望的细胞疗法。”

FDA的批准是基于CARTITUDE-4研究的积极结果，该研究表明，与泊马度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或雷妥尤单抗、泊马度胺和地塞米松（DPd）这两种标准治疗方案相比，CARVYKTI®能显著改善既往接受过一至三线治疗的复发且来那度胺耐药的多发性骨髓瘤成人患者的无进展生存期（PFS），该结果具有统计学和临床意义。此次批准是在肿瘤药物咨询委员会（ODAC）一致推荐（11比0）支持 CARVYKTI®用于前线治疗之后获得的。

关于CARVYKTI® 西达基奥仑赛

西达基奥仑赛是一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，使用嵌合抗原受体（CAR）的转基因对患者自身的T细胞进行修饰，以识别和消除表达BCMA的细胞。BCMA主要表达于恶性多发性骨髓瘤B细胞谱系、晚期B细胞和浆细胞的表面。西达基奥仑赛的CAR蛋白具有两种靶向BCMA单域抗体，对表达BCMA的细胞具有高亲和力，在与表达BCMA的细胞结合后，CAR可促进T细胞活化、扩增，继而清除靶细胞。

2017年12月，杨森与传奇生物签订了全球独家许可和合作协议，以开发和商业化西达基奥仑赛。2022年2月，西达基奥仑赛获得美国FDA批准上市，5月获得欧盟EC授予的附条件上市许可，9月获得日本MHLW批准上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，商品名为CARVYKTI®。西达基奥仑赛于2019年12月在美国和2020年8月在中国获得突破性疗法认定。此外，西达基奥仑赛于2019年4月获得欧盟委员会优先药物资格认定。美国FDA、欧洲EMA和日本PMDA分别于2019年2月、2020年2月及2020年6月授予西达基奥仑赛孤儿药资格认定。2022年3月，欧洲药品管理局的孤儿药品委员会一致建议，根据临床数据（治疗后完全缓解率有所改善且持续存在）维持西达基奥仑赛的孤儿药认定。

CARVYKTI®的观合故事

观合医药于2019年起与强生传奇针对该产品的临床试验展开合作，在观合实验室建立了Carvykti®流式免疫表型分析方法，为该款细胞免疫治疗产品的全球临床试验提供I/II/III期临床试验服务。目前，观合仍在持续为Carvykti®在全球临床研究提供服务，服务范围进一步扩大至项目管理、样本管理、生物样本分析、实验数据的全生命周期管理，致力于为申办方提供方法学一致、结果可靠的细胞药效、药代动力学的数据支持！

观合医药目前已经承接超过60项来自全球的细胞免疫治疗临床试验项目，并作为中心实验室助力1款产品获得FDA批准、3款产品获得NMPA批准上市，在相关领域积累丰富的技术与项目执行经验。此外，观合医药通过与多家国际知名中心实验室达成战略合作，为众多创新药企业提供MRCT的解决方案，将进一步为申办方提供具有“中国速度、国际质量”的中心实验室服务。